Des années d’attente pour un médicament

«Nos deux enfants sont atteints de la fibrose kystique, a expliqué Sébastien Bélisle. Depuis septembre 2018, notre fils Kilian participe à une étude sur un nouveau médicament, le Trikafta, qui pourrait éventuellement sauver la vie de sa sœur, Samsara.» 

Grâce à la Clinique de fibrose kystique de l’Abitibi-Témiscamingue, Kilian a pu participer à cette étude. La clinique fait affaire avec le Dr Larry Lands du Children’s Hospital de Montréal. 

«C’est un pneumologue pédiatrique spécialisé dans la recherche sur la fibrose kystique, a spécifié M. Bélisle. À cause de Samsara, qui est atteinte plus sévèrement, on rencontre souvent le Dr Lands quand il vient à Rouyn-Noranda. Quand la compagnie Vertex, qui produit le Trikafta, l’a informé qu’elle cherchait des candidats pour l’étude, il a pensé à Kilian puisqu’il répondait au profil recherché.» 

Pour participer à l’étude, les participants devaient avoir entre 70 % et 80 % de fonction pulmonaire. Malheureusement pour Samsara, dont la fonction pulmonaire varie entre 22 % et 33 %, elle ne se qualifiait pas pour l’étude. 

Des résultats instantanés 

«Juste avant que Kilian commence à prendre le Trikafta, il avait commencé à tousser et à moucher. Nous, on savait que ça signifiait qu’il allait bientôt être hospitalisé. Il a commencé à prendre la pilule et, dès le lendemain, il a cessé de tousser. Une semaine après, il n’avait plus besoin d’aller à l’hôpital et il n’a pas été hospitalisé depuis septembre 2018», a raconté Sébastien Bélisle. 

Aujourd’hui, la fonction pulmonaire de Kilian s’établit autour de 105 %, un résultat supérieur à bien des jeunes de son âge qui ne souffrent pas de la maladie. Le médicament ne guérit pas la maladie, mais agit dans le même sens qu’une paire de lunettes peut aider quelqu’un ayant une vision troublée en réduisant les symptômes. 

Approuvé, mais pas distribué 

Le Trikafta a été approuvé par la communauté scientifique. Il est maintenant disponible dans plusieurs pays comme les États-Unis et les Pays-Bas. Or, le Canada ne semble pas pressé de le rendre disponible à ses citoyens, malgré une promesse électorale du gouvernement Trudeau. 

Le traitement est très coûteux, soit environ 300 000 $ par année. Kilian fait cependant partie des chanceux qui profiteront du médicament pour le reste de sa vie en récompense à sa participation à l’étude clinique. 

Bien que coûts puissent sembler très élevés, les nombreuses hospitalisations de Samsara reviennent à beaucoup plus que ça chaque année. En 2019, la fille de Sébastien Bélisle et Carole Bouchard a été hospitalisée à 10 reprises. Chaque hospitalisation dure 14 jours. Le Trikafta n’éliminerait probablement pas toutes les visites à l’hôpital, mais réduirait probablement leur fréquence.